hem > På forskningsfronten
Källa: University of Pittsburgh Medical Center (UPMC).
Datum: 1999-06-07
Första fallet av genterapi för blödarsjuka (hemophilia A )
Första juni fick en 50-årig man med blödarsjuka in vivo genterapi vid the University of Pittsburgh Medical Center (UPMC). Den kliniska studien göras tillsammans med företaget Chiron Corp., Emeryville, Kalifornien.
Den kliniska studien är en s k Fas 1-studie som skall utvärdera eventuella biverkningar samt den rätta dosen av faktor VIII, blodkoagulationsproteinet, som fattas hos patienter med hemophilia typ A.
Genterapin görs in vivo vilket innebär att man modifierat ett retrovirus så att det inte kan replikera sig själv. Genen för faktor VIII sätts in i vektorn och sprutas direkt in till patienten via infusion.
Detta förfaringssätt skiljer så från andra studier där man använt en s k ex vivo-metod, där celler först tas från patienten för att i vävnadsodling genmodifieras innan man sprutar tillbaka cellerna in i patienten.
Forskarna tror att det in vivo-introducerade retroviruset kommer att nå levern och mjälten, integreras i vävnaden som sedan blir till en fabrik som tillverkar faktor VIII. Under normala omständigheter är levern det organ som producerar faktor VIII.
Referens: University of Pittsburgh Medical Center (UPMC).
V.g Klicka på länken ovan för mer information.
Du kan även ställa frågor och ge Dina kommentarer direkt till
zvi@nymedicin.com
©1999-06-07 Zvi Wirschubsky
ref: http://www.nymedicin.com/news/1999/06/07/Forsta_fallet_av_genterapi_for_blodarsjuka.html
