hem > På forskningsfronten
Källa:
Nobelpriset i medicin 2006Datum: 2006-10-03
RNA interferens: grundläggande biologisk forskning som får prestigefyllda vetenskapspris
I dagarna fick upptäckarna av s k RNA (i)nterferens Nobelpriset i medicin eller fysiologi. Men nobelkommittén valde i år inte några okända forskare utan forskare som senaste tiden fått många internationella vetenskapliga pris.
Bland dessa internationella priser kan nämnas läkemedelsbolagets Johnson & Johnsons pris,
The Dr. Paul Janssen Award for Biomedical Research, på 100 000 $ (cirka 740 000 SKR) som för den allra första gången gavs till den ene pristagaren, Craig C. Mello, för mindre än tre veckor sedan.
Johnson & Johnsons selektionskommitté som valde Craig C. Mello och RNA (i) bestod av utomstående forskare som i allt matchar den svenska nobelkommitéen.
I denna kommitté finner man nobelpristagare som
Arvid Carlsson (medicinpristagare 2000);
Jean-Marie Lehn, (kemipristagare 1987); och
Hartmut Michel (kemipristagare 1988). Andra prominenta och världsberömda forskare i kommittén är
Edward Scolnick,
Salomon Snyder, och
Sir Richard Sykes.
I sitt tacktal till Johnson & Johnsons pris sa Craig C. Mello att han tacksamt tog emot priset som bär namnet på en av vår tids mest framstående pionjärer inom läkemedelsutveckling, Dr Paul Janssen.
Dr. Paul Janssen startade sin karriär 1953 och lyckades att sätta upp mer än 100 patent på läkemedel. Fem av dessa läkemedel står kvar idag inom världshälsoorganisationens lista över viktiga läkemedel i världen.
Johnson & Johnson pris och Nobelpriset går till en grundläggande biologisk upptäckt som gjordes av två forskare, Crag C. Mello och Andrew Z. Fire.
För mindre än tio år sedan, 1998, gjorde Mello och Fire upptäckten att dubbelstrandade RNA-molekyler som var kopior av en viss gen kunde stänga av den specifika genen. Upptäckten gjordes först i rundmask men mekanismen finns naturligt även hos växter, djur och människa.
RNA-interferens kan användas för att stänga av vilken gen som helst. Metoden är snabb och enkel och är mycket specifik.
RNA-interferens har använts för att stänga av koffeinproduktionen i kaffeplanta och för att slå ut blommors färgpigment.
Idag pågår kliniska försök att behandla
åldersrelaterad makuladegeneration (länken går till en informativ ppp, en vanlig ögonsjukdom i västvärlden, med RNA-interferens. Sjukdomen orsakas av att ett tillväxtprotein stimulerar nybildningen av blodkärl i gula fläcken. I höstas publicerades Fas II resultat med 129 patienter som drabbats av makuladegeneration.
Läkemedlet som används för att stänga av tillväxtproteinet är säkert och tolereras väl i olika doser. Behandlingen kan lätta biverkningar främst pga av att läkemedlet sprutas direkt in i ögat. Men man fann inga systemiska biverkningar vilket man oroat sig för.
Förhoppningen är att RNA-interferens skall kunna användas vid behandling av hiv, hepatit B och C, cancer, och andra neurologiska sjukdomar som beror på virus eller överyttryck av gener.
Men metoden är fortfarande under utveckling. Man vet idag t ex inte om RNA (i) sekvensen måste vara en exakt kopia av genen eller om den kan verka även vid gensekvenser som inte är exakta kopior. En uppföljande fråga är om en enda RNA (i) sekvens kan stänga av mer än en enda gen? Hur påverkas dessa gener av RNA-interferens? Finns det potentiellt några negativa effekter?
En ytterligare utmaning för forskarna är hur man skall ge RNA-sekvenserna till patienter. Det görs vissa framsteg vid behandling av leversjukdomar men målet är att söka behandla tumörer, leder, och det centralnervösa systemet.
Andra frågeställningar är RNA-sekvensernas stabilitet eftersom de korta sekvenserna är mycket känsliga för att brytas ner.
En av de mest intressant aspekterna av upptäckten av RNA-interferens är den relativt korta tid som förflutit mellan grundläggande biologisk forskning på rundmask till behandlingar av patienter. Man kan tillägga den korta tid mellan upptäckten av mekanismen och internationella utmärkelser som t ex nobelpriset.
Med den relativt snabba utvecklingen så dröjer det kanske inte så länge innan vi får godkända läkemedel som bygger på RNA-interferens.
©2006-10-03 Zvi Wirschubsky
ref: http://www.nymedicin.com/news/2006/10/03/RNA-interferens-grundlaggande-biologisk-forskning-som-far.html
Relaterade:
2005-09-12 | Modern virusforskning kan komma lösa större gåtor och mer omfattande sjukdomar än aids
